Si informano gli utenti dei Registri dei Farmaci sottoposti a Monitoraggio che, su decisione della Commissione Tecnico Scientifica e a seguito della pubblicazione delle Determine AIFA nella GU n. 303 del 30/12/2023, sono stati aggiornati i registri di monitoraggio:

• Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma) 5q;
• Evrysdi è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti a partire da 2 mesi di età, con una diagnosi clinica di SMA di tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o aventi da una a quattro copie di SMN2.

Nello specifico, dal 02/01/2024, sarà possibile il trattamento con i suddetti medicinali in regime di rimborsabilità dopo trattamento con terapia genica, a fronte del riscontro di un documentato peggioramento clinico a distanza di almeno 12 mesi.

Si ricorda che le prescrizioni dovranno essere effettuate in accordo ai criteri di eleggibilità e appropriatezza prescrittiva riportati nella scheda clinica, scaricabile in formato .zip, dalla lista "Elenco_Registri di monitoraggio AIFA_attivi", raggiungibile dal box “Link correlati”.

Ufficio Registri di Monitoraggio